لقد تعامل الأطباء بنجاح مع طفل مع أول جين لتحرير العلاج الشخصي

لقد تعامل فريق من الأطباء والعلماء بنجاح مع حالة وراثية نادرة مع أول علاج للجينات الشخصية. وكانت نتائج العلاج الرائد في مجلة نيو إنجلاند للطبيرافقه طبيب أشرف سابقًا على الجهود المبذولة لتنظيم العلاج الجيني FDA.

كان المريض في هذه الحالة التاريخية هو KJ ، وهو طفل مولود بعدم وجود CPS1 ، والذي يبلغ معدل الوفيات حوالي 50 ٪ في الأسبوع الأول. قد يسبب المرضى الذين يعيشون على قيد الحياة أمراض الدماغ الشديدة والتأخير العقلي والتنموي وزراعة الكبد المحتملة. طور فريق التمريض الخاص به معاملة شخصية للجينات القائمة على كريسبر ، والتكنولوجيا للحمض النووي البشري.

تم تمويل الإصلاح الناجح لجين KJ الجينات من الأبحاث الطبية السابقة فيدرالية ، بما في ذلك اكتشاف تسلسل CRISPR والجينوم البشري الذي جعل من الممكن تحديد الطفرة.

في المستقبل ، يمكن استخدام هذا النهج في تحرير الجينات لمساعدة المرضى الذين يعانون من اضطرابات وراثية أخرى مثل الأمراض التي تشكل المنجل ، والتليف الكيسي ، ومرض هنتنغتون ، وحثل الضمور العضلي. تلقى زوج من الأدوية القائمة على كريسبر بالفعل خلايا المنجل ، ولكن لا يزال هناك الكثير لاستكشافه في هذا المجال.